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RNA新药迎来第一颗“重磅炸弹”

www.pharme.cn 来源:制药设备网 2017/4/17 15:00:31
  
    脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病,患者运动神经遭到破坏,一出生就表现出症状的婴儿往往活不到两周岁。不过,在RNA(核糖核酸)药物的临床试验中,一患儿在药物注射仅两个月后,就能转头并伸手够到玩具,这种神奇康复在这类婴儿患者中还是首次出现。 

  迎来第一颗“重磅炸弹”

  这款新药Spinraza因在月龄6个月之前患者的临床试验中疗效显著,美国食品和药物管理局(FDA)在去年圣诞节前正式批准该药的上市申请。据《麻省理工技术评论》杂志近日报道,业内人士认为,该药将成为RNA新药中的第一颗“重磅炸弹”,为开发公司带来每年数十亿美元的回报。该药在喀麦隆等患者中的神奇表现也预示着,在经历20年漫长研发之后,RNA药物将正式加入药物大军,成为继化学药物、生物蛋白药物之后的第三大新药类型。

  投资企业也看好RNA药物的前景,认为其代表着医药产业的未来。RNA药物用途广泛,可以治疗癌症、传染病、激素性疾病甚至亨廷顿病等神经性疾病,目前已有150多种药物在开展临床试验。新创生物科技公司摩登制药雄心勃勃,已经募集到20亿美元风险资金开发一种平台,支持研发全新的RNA药物。

  药物递送和副作用成研发瓶颈

  在人体细胞中,负责DNA(脱氧核糖核酸)编码的基因会被转录成RNA副本,这些副本反过来可作为合成蛋白质的信息模板。大多药企通常将目光聚焦在蛋白质类药物,这类药物已广泛应用,回报丰厚。而RNA药物能通过对细胞内信使RNA进行阻断、修改或加入等操作,获得更彻底的治疗效果。但由于经过数十亿年的进化,细胞内已经形成一种阻断RNA与环境接触的天然屏障,RNA药物递送成为几十年来其发展过程中始终未能攻克的难题。

  阻碍RNA药物发展的还有其严重副作用,其中好几个药物因安全性问题被勒令停止人体临床试验。去年10月,阿里拉姆制药公司(Alnylam)因被曝患者死亡率过高,其治疗遗传性代谢疾病——ATTR淀粉样蛋白病变的RNA新药3期临床试验被迫中止。这家成立于2002年的公司多年来为研发阻断信使RNA的药物投入了15亿美元之多,但至今还没有一种产品上市。经过去年的重创后,该公司重振旗鼓,今年1月在《新英格兰医学杂志》上发表论文称,其正在开发的一种RNA药物,注射一次能维持降胆固醇药效6个月之久。

  改变策略更容易成功

  新药Spinraza的商业开发目前正由Ionis公司与百健公司合作进行。该药通过加入与喀麦隆细胞内镜像匹配的RNA片段,来帮助他的身体正确合成神经细胞需要的蛋白。这种新药疗效维持时间不长,需要每隔4个月向脊髓液注射一次。这意味着,喀麦隆需要终生用药,而一年成本就高达37.5万美元。另外,由于Spinraza只有5年的临床试验时间,医生们并不确定喀麦隆在成长过程中的药物反应是否会发生改变。

  当外媒记者就RNA药物在喀麦隆身上的神奇表现采访阿里拉姆公司高级执行官瑞秋·迈尔斯时,她表示,RNA药物研发应进行策略反思,之前的研究往往用来治疗已有其他疗法的疾病,今后应转向开发治疗其他疗法难以治愈的疾病,按照这个思路,RNA药物会更容易找到成功点。“那时,人们就会感叹,啊!RNA药物真的能改变一个人的命运,改变我们的世界。”瑞秋说。 
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